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第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光(5)

分享好的医生给病友认识。

龙图做为国内首家完全服务于患者的平台,不但提高了病人对疾病的认知,让病人能够早作诊断,早日治疗,还让病人们团结起来,发出自己的声音,对药企的药物研发有了一定的影响。

从没有这么一刻,病人们发现,自己团结起来所展现出来的力量,竟然这么强大。

而传说中的个体化基因治疗,竟然离自己如此之近。

就在三清闯入罕见病领域,开疆辟土,斩获颇丰的时候。

全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地,提前布局,加速跑马圈地。

要知道,罕见病的用药越是艰难,对医药企业而言,这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。

从市场规模的角度看,与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比,罕见病是个巨大的蓝海,市场潜力惊人。

各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药,比如诺华,罗氏,拜耳,辉瑞,武田等。

与其他疾病相比,孤儿药研发相对高投入,低风险,产出也较高,这一点在海外市场已经被反复验证过。

不少罕见病的患病人数,比一些关注度很高的肿瘤瘤种,如白血病,黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病,患者多数需要终身服药,平均用药周期远超肿瘤药品。

行业报告显示,国内罕见病赛道正在腾飞前夜,预估市场规模5-10年内会突破100亿美元,而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%,或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。

上个月,辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整,罕见病被纳入为六大独立事业部之一。

据悉,辉瑞在罕见病业务方面,已在国内上市多款罕见病药物,主要涵盖血友病,多发性神经疾病,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。

近段时间以来,阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手,不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部,而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头alexion的并购案件。

而罗氏制药,在去年8月花费30亿美元与shapetherapeutics达成多靶点战略合作和许可协议,共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。

其实早在2年前,罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱sparktherapeutics,这

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